CRISPR
CRISPR (skratka pre angl. clustered regularly interspaced short palindromic repeats) je skupina DNA sekvencií nachádzajúcich sa v genómoch prokaryotických organizmov, ako sú baktérie a archeóny[1]. Tieto sekvencie sú odvodené z fragmentov DNA z vírusov, ktoré predtým infikovali prokaryoty a ktoré sa používajú na detekciu a ničenie DNA z podobných vírusov počas ďalších infekcií. Tieto sekvencie preto zohrávajú kľúčovú úlohu v antivírusovom obrannom systéme prokaryotov.[1]
Cas9 (alebo „CRISPR-associated 9“) je enzým, ktorý používa sekvencie CRISPR ako navádzanie na rozpoznanie a štiepenie špecifických vlákien DNA, ktoré dopĺňajú sekvenciu CRISPR. Enzýmy Cas9 spoločne so sekvenciami CRISPR tvoria základ technológie známej ako CRISPR/Cas9, ktorá môže byť použitá na úpravu génov v organizmoch.[2] Tento typ genetickej úpravy má širokú škálu aplikácií, vrátane použitia ako základného výskumného nástroja pre biológiu, vývoj biotechnologických produktov a potenciálne aj na liečbu chorôb.[3][4][5]
Pomocou tejto technológie dokážu vedci aktivovať gény bez zmeny DNA a použiť ich pri liečbe ochorení.[6]
Výskum upraviť
V júni 2021 boli komponenty CRISPR–Cas9 použité pri skúšobnej liečbe zriedkavého ochorenia transtyretínová amyloidóza (ATTR). Komponenty boli vstreknuté priamo do krvi. U všetkých šiestich zúčastnených pacientov bol zaznamenaný pokles hladiny deformovaného proteínu, ktorý je spojený s ochorením.[7]
Referencie upraviť
Tento článok je čiastočný alebo úplný preklad článku CRISPR na anglickej Wikipédii.
- ↑ a b BARRANGOU, Rodolphe. The roles of CRISPR–Cas systems in adaptive immunity and beyond [online]. Current Opinion in Immunology, Volume 32, február 2015, [cit. 2019-02-04]. S. 36 – 41. Dostupné online. (po anglicky)
- ↑ CRISPR/Cas9 for genome editing: progress, implications and challenges. Human Molecular Genetics, 2014, s. R40–6. DOI: 10.1093/hmg/ddu125. PMID 24651067.
- ↑ CRISPR-CAS9, TALENS and ZFNS - the battle in gene editing https://www.ptglab.com/news/blog/crispr-cas9-talens-and-zfns-the-battle-in-gene-editing/
- ↑ Development and applications of CRISPR-Cas9 for genome engineering. Cell, June 2014, s. 1262–78. DOI: 10.1016/j.cell.2014.05.010. PMID 24906146.
- ↑ Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems. Science, February 2013, s. 819–23. DOI: 10.1126/science.1231143. PMID 23287718.
- ↑ Nová metóda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA [online]. pcrevue.sk, 2017-12-21, [cit. 2019-02-04]. Dostupné online.
- ↑ Landmark CRISPR trial shows promise against deadly disease [online]. nature.com, 29 June 2021, [cit. 2022-01-14]. Dostupné online.